في الدراسة بها وصف العلماء هذا الأسبوع حبة تجريبية جديدة قد تكون قادرة على مساعدة المرضى الذين يعانون من شكل يصعب علاجه من سرطان الدم. استجاب ما يقرب من نصف المرضى في المرحلة الأولى من التجربة للعلاج المسمى refumenib ، بينما عانى ثلثهم تقريبًا من مغفرة السرطان لديهم. ومع ذلك ، ستكون هناك حاجة إلى مزيد من البحث لتأكيد فعاليتها.
يتم تطوير Revumenib بواسطة شركة Syndax. من المفترض أن يعمل عن طريق تثبيط بروتين يسمى مينين ، والذي يبدو أنه يلعب دورًا مهمًا في أشكال معينة من سرطان الدم. تتميز هذه السرطانات بأنها تحمل طفرة جينية NPM1 أو إعادة ترتيب جين آخر يسمى KMT2A. توجد هذه الانحرافات بشكل شائع في كل من حالات سرطان الدم لدى الأطفال والبالغين وغالبًا ما يصعب علاجها. وفق بحث استشهد بها العلماء ، على سبيل المثال ، معدل البقاء على قيد الحياة لمدة خمس سنوات لسرطان الدم المرتبط بـ KMT2A أقل من 25 ٪.
يوم الخميس ، هؤلاء الباحثون نشرت نتائج أول تجربة بشرية حول Revomenib في مجلة Nature. ضمت التجربة 68 مريضًا يعانون من ابيضاض الدم الحاد الانتكاس أو المقاوم للعلاج الذين فشلوا في الاستجابة للعلاجات السابقة. كان معظم هؤلاء المرضى يعانون من السرطان المرتبط بـ NPM1 / KMT2A.
تجارب المرحلة الأولى هي مصممة لاختبار السلامة والجرعة المثلى للعلاج التجريبي. ولكن لفهم فعاليتها المحتملة ، نظر الفريق أيضًا في نتائج المصابين بسرطان الدم المرتبط بـ NPM1 / KMT2A (60 في المجموع). من بين هؤلاء المرضى المؤهلين ، أظهر 53 ٪ بعض الاستجابة لـ recumenib ، وأظهر حوالي 30 ٪ (18 مريضًا) مغفرة كاملة. على الرغم من أن جميع المرضى تقريبًا عانوا من آثار ضارة ، بما في ذلك الآثار الخطيرة المحتملة مثل عدم انتظام ضربات القلب ، لم يضطر أي منهم إلى التوقف عن العلاج نتيجة لذلك.
قال مؤلف الدراسة سكوت أرمسترونج ، رئيس مركز دانا فاربر وسرطان الأطفال واضطرابات الدم ، في إفادة صدر عن دانا فاربر.
قد تحصل G / O Media على عمولة
تعد تجارب المرحلة الأولى مجرد بداية للتطور السريري ، والعديد من الأدوية التي تظهر نتائج مشجعة في وقت مبكر تفشل في الوفاء بهذا الوعد في تجارب أكبر. وحتى إذا ثبت أن ريكومينيب فعال إلى حد كبير ضد هذه السرطانات ، فقد لا يكون طويل الأمد بالنسبة للبعض. في الدراسة الثانية وبالنظر إلى بيانات التجربة ، التي صدرت أيضًا هذا الأسبوع في Nature ، وجد الباحثون أن بعض أنواع السرطان لدى المرضى تكيفت مع العلاج وطوّرت مقاومة له.
يقول المؤلفون إن هذه النتائج هي أخبار جيدة وسيئة. إنه جيد، نظرًا لأنه يظهر أن هذه السرطانات تعتمد حقًا على الرجال لتغذية نموهم وبالمثل أن الأدوية القادرة على إزعاج كيفية استخدام البروتين في هذه السرطانات يمكنها تحييدها. في الوقت نفسه ، من المحتمل أيضًا أن يعني ذلك أنه ستكون هناك حاجة إلى استراتيجيات أخرى لتأخير أو منع المقاومة ضد هذه الأدوية. يمكن أن يشمل ذلك علاج الأشخاص في مرحلة مبكرة من السرطان أو إقران ريكومينيب بأنواع أخرى من الأدوية التي تهاجم هذه السرطانات من زاوية مختلفة.
يجري بالفعل توسيع الدراسة ، مع توقع نتائج المرحلة الأولى / الثانية الكاملة في وقت لاحق من هذا العام. إذا استمرت الأمور على ما يرام ، فإن الشركة قد فعلت ذلك قال قد يبدأ في تقديم طلب للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء في وقت مبكر من نهاية عام 2023. إذا تمت الموافقة عليه ، فسيكون ريكومينيب أول مثبط مينين لعلاج السرطان.
