منحت إدارة الغذاء والدواء يوم الجمعة الموافقة المشروطة على علاج جديد للأشخاص الذين يعانون من مرض الزهايمر المبكر: عقار lecanemab القائم على الأجسام المضادة ، والذي تم تطويره بشكل مشترك من قبل شركتي الأدوية Biogen و Eisai. في تجربة كبيرة ، بدا أن lecanemap يبطئ التدهور المعرفي للمرضى مقارنةً بأولئك الذين يتناولون الدواء الوهمي. لكن بعض الخبراء ودعاة المستهلك شككوا في سلامة الدواء وقيمته في العالم الحقيقي.
يعمل Lecanemab من خلال استهداف بيتا الأميلويد ، وهو بروتين موجود بشكل طبيعي في الجسم ويعتقد أنه القوة الدافعة وراء مرض الزهايمر ، وهو الشكل الأكثر شيوعًا للخرف. في المرضى الذين يعانون ، يتراكم شكل خاطئ من الأميلويد في الدماغ بمرور الوقت ، مما يؤدي إلى تراكم كتل صلبة تسمى اللويحات. من خلال تحطيم أو منع هذه اللويحات من التكون ، تقول النظرية ، يمكنك إبطاء أو عكس تطور مرض الزهايمر ، وهو أمر قاتل في النهاية.
شملت التجربة السريرية المحورية التي أدت إلى موافقة إدارة الغذاء والدواء ما يقرب من 1800 مريض تم تشخيص إصابتهم بمرض ألزهايمر المبكر. لقد وجد أن المرضى الذين يتناولون lecanemab عانوا من فقدان أبطأ بنسبة 27 ٪ في الوظيفة الإدراكية على مدار 18 شهرًا مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي. كما يبدو أن المرضى يعانون من نسبة أقل من ترسبات الأميلويد في أدمغتهم. تم الكشف عن النتائج من قبل الشركات في سبتمبر الماضي وكانت نشرت في New England Journal of Medicine في أواخر نوفمبر.
قال بيلي دن ، مدير مكتب علم الأعصاب في مركز تقييم الأدوية والبحوث التابع لإدارة الغذاء والدواء: “يعد خيار العلاج هذا هو أحدث علاج لاستهداف عملية المرض الأساسية لمرض الزهايمر والتأثير عليها ، بدلاً من علاج أعراض المرض فقط”. في بيان من قبل الوكالة.
بعض الباحثين في مرض الزهايمر والمدافعين عن المرضى لديهم أشاد lecanemab بمثابة اختراق في هذا المجال. والدواء هو أول علاج مضاد للأميلويد يظهر بوضوح تأثير مهم إحصائيًا في إبطاء التدهور المعرفي في تجربة كبيرة. لكن العلماء الآخرين كانوا أكثر حذرا بشأن إمكاناتها.
قد تحصل G / O Media على عمولة
على الرغم من أن الدواء قد يكون أداؤه أفضل بكثير من العلاج الوهمي ، على سبيل المثال ، من المحتمل أن تكون الفوائد السريرية الفعلية التي يقدمها متواضعة. استنادًا إلى بيانات التجربة ، قد يمنح lecanemap الأشخاص فقط من ثلاثة إلى خمسة أشهر من الإدراك المحسن في أحسن الأحوال ، وبعض الخبراء الخارجيين. قالبينما البعض الآخر جدال أنه من غير المحتمل أن يرى الأطباء والمرضى والعائلات أي فوائد ملحوظة على الإطلاق.
ومن المعروف أيضًا أن عقار ليكانيماب وغيره من الأدوية المضادة للأميلويد تزيد من خطر حدوث نزيف في المخ. تبدو حالات هذا التأثير الضار معتدلة في العادة ، حيث لا تظهر الأعراض على معظم المرضى. ولكن تم الإبلاغ عن ثلاث حالات وفاة على الأقل مرتبطة بنزيف الدماغ بعد استخدام lecanemap ، مع الاستخدام المتزامن لمخففات الدم التي من المحتمل أن تكون قد ساهمت في حدوث ما لا يقل عن اثنان من هذه الوفيات. ستتطلب موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تحذيرًا من هذا الخطر المتزايد ، على الرغم من أنها تشير أيضًا إلى أن الأحداث الخطيرة والمهددة للحياة نادرة.
Lecanemab ، الذي سيتم بيعه باسم Leqembi ، ليس أول دواء مضاد للأميلويد تتم الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء. في يونيو 2021 ، أصدرت إدارة الغذاء والدواء وافق عقار Aduhelm ، تم تطويره أيضًا بواسطة Biogen و Eisai. كانت بيانات المحاكمة التي تدعم موافقة Aduhelm أكثر غموضًا مما كانت عليه في قضية lecanemap ، واتُهمت الوكالة بدفع عقار ربما لا قيمة له. في أعقاب الموافقة ، رفض العديد من الأطباء علانية وصف Aduhelm ، وحكمت Medicare في النهاية أنها لن تغطي الدواء بشكل روتيني حتى يتم جمع دليل واضح على فوائده. تقرير للكونجرس الأسبوع الماضي وجدت أن إدارة الغذاء والدواء (FDA) تحايلت مرارًا وتكرارًا على قواعدها الخاصة وأن لديها علاقة “غير نمطية” ووثيقة مع Biogen طوال عملية الموافقة.
كان كل من Aduhelm و lecanemab مضاءين باللون الأخضر بموجب مسار الموافقة المعجل لإدارة الغذاء والدواء. يسمح هذا التصنيف للشركات بتسريع الموافقة على الدواء من خلال الاضطرار فقط إلى تقديم دليل غير مباشر على أنه سيكون ذا مغزى سريريًا للمرضى ، على الرغم من أنهم مطالبون في النهاية بتقديم بيانات واضحة عن فوائده. على عكس Aduhelm ، لم تطلب إدارة الغذاء والدواء (FDA) لجنة استشارية خارجية لمراجعة الأدلة الخاصة بـ lecanemab قبل الموافقة عليها. والجدير بالذكر أنه في قرار الموافقة على Aduhelm ، عارضت الوكالة توصيات اللجنة ، مما أدى إلى استقالة العديد من الأعضاء.
من المحتمل ألا تكون هذه نهاية رحلة lecanemab خلال العملية التنظيمية. نظرًا لمرسوم Medicare السابق بشأن Aduhelm ، لن تتم تغطية lecanemab ما لم يتلق موافقة كاملة من إدارة الغذاء والدواء. بعد فترة وجيزة من الإعلان عن الموافقة المعجلة ، أفادت شركة Fierce Pharma بأن شركة Eisai و Biogen خطة لتقديم طلب للحصول على الموافقة الكاملة “في غضون أيام”. صانعي الأدوية لديها وقال أيضا أن سعر إطلاقه سيكون 26500 دولار في السنة ، أي حوالي نصف سعر الإدراج الأولي لـ Aduhelm – وهو عامل آخر غذى انتقاد واسع النطاق للدواء.
