تقنية

عقار السعال أمبروكسول تم اختباره كعلاج لمرض باركنسون قيد التجربة


صورة: صراع الأسهم (صراع الأسهم)

بدأت للتو تجربة سريرية مهمة لمرض باركنسون في المملكة المتحدة. ستختبر تجربة المرحلة الثالثة الخاضعة للتحكم الوهمي ما إذا كان دواء السعال الموجود منذ فترة طويلة يمكن أن يبطئ تقدم حالة التنكس العصبي و تحسين نوعية حياة الناس. أشارت دراسات سابقة إلى أن الدواء يمكن أن يتفاعل مع بروتينات الدماغ الأساسية لتطور مرض باركنسون.

المخدرات تسمى امبروكسول، وقد تم استخدامه منذ أواخر السبعينيات كمكون شائع في أدوية السعال. يمكن أن يخفف المخاط ، مما يسمح للأشخاص الذين يعانون من البرد أو أمراض الجهاز التنفسي الأخرى لإزالة البلغم بسهولة من الشعب الهوائية والتنفس بشكل أسهل. كما أنه يقلل الالتهاب ، مما يوفر تأثيرًا مهدئًا على التهاب الحلق. لكن لعدة سنوات ، توقع بعض الباحثين أن الأمبروكسول قد يكون قادرًا على المساعدة في علاج مرض باركنسون والحالات ذات الصلة.

في الأشخاص المصابين بمرض باركنسون ، يصبح المخ مشوشًا ببطء مع الشكل المشوه لبروتين غير ضار عادةً يسمى ألفا سينوكلين. بمرور الوقت ، يعمل هذا التراكم كقوة دافعة في قتل أو إضعاف الخلايا العصبية التي تزود الدماغ بالدوبامين ، مما يؤدي إلى مشاكل في الحركة والتحكم في العضلات كما هو الحال مع مرض باركنسون. اقترحت بعض الأبحاث أن بروتينًا آخر يسمى glucocerebrosidase ، أو GCase ، قد يلعب دورًا في المرض.. يساعد GCase في تنظيم نظام التخلص من النفايات في الدماغ ، ويبدو أن مستويات GCase تنخفض مع ارتفاع مستويات ألفا سينوكلين غير الطبيعية في المصابين بمرض باركنسون. والجدير بالذكر أن الطفرات الجينية النادرة التي تجعل الناس يصابون بعيوب GCase هي معروف ايضا ليكون عامل خطر رئيسي لمرض باركنسون.

دراسات في المختبر وفي الحيوانات اكتشفوا أن أمبروكسول يمكن أن يرفع مستويات GCase ، مما يؤدي إلى الأمل في أنه يمكن بعد ذلك بشكل غير مباشر خفض مستويات ألفا سينوكلين غير الطبيعية لدى البشر مع مرض باركنسون. التجارب البشرية الصغيرة التي أجراها باحثون في جامعة كوليدج لندن لديها وجدت يمكن أن يصل الأمبروكسول إلى أدمغة الأشخاص المصابين بمرض باركنسون المعتدل وأنه يمكن أن يؤثر على مستويات GCase و alpha-synuclein كما هو متوقع. كما يبدو أنه آمن وجيد التحمل ، على الرغم من الحاجة إلى تناوله بجرعات أعلى بكثير من عند استخدامه كدواء للسعال.

قدمت هذه الدراسات السابقة تلميحًا إلى أن الأمبروكسول يمكن أن يبطئ من تدهور حركة الأشخاص والأعراض الأخرى. لكن الاختبار الحقيقي لفعاليته سيبدأ الآن ، حيث يوشك باحثو جامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس الآن على إجراء تجربة المرحلة الثالثة واسعة النطاق للدواء – والتي تعتبر غالبًا المعيار الذهبي للبحث الإكلينيكي. ومن المقرر أن تشمل التجربة 330 شخصًا مصابًا بمرض باركنسون ، وسيتم اختيارهم عشوائيًا إما في مجموعة علاج وهمي أو مجموعة علاجية. سيتلقى المتطوعون العلاج خلال العامين المقبلين ، مع مراقبة الباحثين لأعراضهم ونوعية الحياة بشكل عام على طول الطريق. سيقوم الفريق أيضًا بالتحقق لمعرفة ما إذا كان الدواء أكثر فاعلية لدى المصابين بطفرات GCase ، على الرغم من أنهم يأملون في أن يظل بإمكانه إفادة الأشخاص الذين ليس لديهم الطفرات أيضًا.

“يسعدني أن أقود هذا المشروع المثير. ستكون هذه هي المرة الأولى التي يصل فيها عقار يتم تطبيقه خصيصًا لسبب وراثي لمرض باركنسون إلى هذا المستوى من التجربة ويمثل عشر سنوات من العمل المكثف والمفصل في المختبر وفي إثبات التجربة السريرية الأساسية “، قال الباحث الرئيسي أنتوني شابيرا . في بيان من UCL. المحاكمة يتم إجراؤها بالشراكة مع مؤسسة Cure Parkinson الخيرية في المملكة المتحدة ومعهد Van Andel ، وهو مركز أبحاث لمرض باركنسون في ميشيغان.

حتى في الأفضل-سيناريو الحالة ، من غير المرجح أن يمثل أمبروكسول علاجًا حقيقيًا لمرض باركنسون. لكنه قد يكون أول دواء معروف بتعديل مسار تقدمه. يمكن أن تساعد العلاجات الحالية فقط في إدارة أعراض الأشخاص وغالبًا ما تصبح أقل فاعلية بمرور الوقت مع تدهور إنتاج الدماغ للدوبامين.

اترك تعليقاً

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني. الحقول الإلزامية مشار إليها بـ *

زر الذهاب إلى الأعلى